慢性髓系白血病又称为“慢粒”,它是由于基因重排导致骨髓造血干细胞异常增殖,产生大量异常粒细胞的一种恶性克隆性疾病。全球范围内,慢性髓系白血病患者约为120万至150万。在中国,慢性髓系白血病年发病率约1/10万—2/10万,占成人白血病的15%,中位发病年龄为45岁—50岁,并且男性患者多于女性患者。
目前来说,治疗慢性粒细胞白血病最广泛的方法是酪氨酸激酶抑制剂治疗,主要的药物有一代的甲磺酸伊马替尼、二代的尼罗替尼、达沙替尼等等。
有数据表明,在使用酪氨酸激酶抑制剂治疗治疗后,50%的患者能够达到深度缓解,其中50%左右的病人可以实现停药,达到临床治愈或无治疗缓解。虽然说酪氨酸激酶抑制剂可以有效控制慢性粒细胞白血病,但确不能达到治好的目的。
慢粒可作为一种慢性病进行长期自我管理,为了防止用药过程中患者出现耐药以及不耐受的发生,密切检测、依从医嘱是患者获得最佳疗效的关键。
但是,慢性粒细胞白血病治疗药物昂贵,一年仅服药就需要10万元—15万元。同时,吃药还会带来腹泻、皮疹、骨痛等一定的副作用。
慢粒患者停药的门槛非常高,而且停药后还需要密切监测,一旦有复发迹象,就需重新服药。因此,一定要由有经验的专科医师来启动和监测停药程序。周剑峰教授打了个比方,就像开车,必须遵守交通规则,否则就很危险。
慢粒患者治疗缓解程度可分为四个深度:完全血液学反应、完全细胞遗传学反应、主要分子学反应和深层分子学反应。每达到一个程度,患者体内白细胞就下降一个数量级,只有达到稳定的第四个深度,才有可能尝试停药。“想要达到停药条件,就必须从一开始就做到规范治疗和监测。”