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血友病的基因治疗方法是什么?
时间:2021-07-31 点击数:123次 字体:小 大 发布来源:本站原创

中科血康   血液病专利   谢别录

首先现在研究比较多的就是血友病的基因治疗,让肝脏真正的合成凝血因子,从而彻底根治血友病,但是目前还在临床实验阶段,它的疗效以及安全性还有待考察。

【科普】血友病性基因疗法的原理是什么?

基因疗法确实是通过向细胞导入基因来进行治疗的,主要是向两种细胞:

①生殖细胞

②干细胞

基因疗法主要是向以上两种细胞中导入正常基因来改变错误的基因。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。

目前基因治疗只限于体细胞。虽然对生殖细胞的编辑并不难,但由于基因剪刀的安全性还未证实,而对生殖细胞编辑所带来的不确定性(脱靶效应)很可能遗传给后代。

有关于血友病性基因替代治疗主要是将治疗基因导入细胞中之后,借助细胞本身的转录-翻译工具组产出目标蛋白,从而达到治疗的目的。

目前有关研究涉及到ASC-618来针对于成人A型血友病的治疗(甲)主要是以人体肝脏器官作为靶器官来进行治疗。这种治疗方式对于仍在快速分裂肝脏细胞的儿童血友病患者而言疗效欠佳。

对此开设了基因编辑治疗的办法来治疗儿童血友病。有鉴于此两种治疗血友病性基因治疗方式的临床试验正在进行中,并进行完善。

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血友病的基因治疗方法是什么?

作者:中科血康

日期:2021-07-31

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中科血康   血液病专利   谢别录

首先现在研究比较多的就是血友病的基因治疗,让肝脏真正的合成凝血因子,从而彻底根治血友病,但是目前还在临床实验阶段,它的疗效以及安全性还有待考察。

【科普】血友病性基因疗法的原理是什么?

基因疗法确实是通过向细胞导入基因来进行治疗的,主要是向两种细胞:

①生殖细胞

②干细胞

基因疗法主要是向以上两种细胞中导入正常基因来改变错误的基因。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。

目前基因治疗只限于体细胞。虽然对生殖细胞的编辑并不难,但由于基因剪刀的安全性还未证实,而对生殖细胞编辑所带来的不确定性(脱靶效应)很可能遗传给后代。

有关于血友病性基因替代治疗主要是将治疗基因导入细胞中之后,借助细胞本身的转录-翻译工具组产出目标蛋白,从而达到治疗的目的。

目前有关研究涉及到ASC-618来针对于成人A型血友病的治疗(甲)主要是以人体肝脏器官作为靶器官来进行治疗。这种治疗方式对于仍在快速分裂肝脏细胞的儿童血友病患者而言疗效欠佳。

对此开设了基因编辑治疗的办法来治疗儿童血友病。有鉴于此两种治疗血友病性基因治疗方式的临床试验正在进行中,并进行完善。

研究院科研专家副组长

临床经验:30余年

谢别录特约专家

  • 评分

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主要擅长:在血液性疾病的诊治上取得了极高的成就,对中医治疗匠心独具,着手成春,深受广大患者的喜爱,被患者称为“妙手神医” 详情

研究院科研专家副组长

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史淑荣特约专家

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主要擅长:北京中科血康血液病医学研究院专家,在中医治疗各种血液性疾病上拥有丰富的临床经验,享有“紫癜王”、“血液王”的美誉 详情

  • 赵女士

    疾病:血小板减少

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    你好医生,我们回家用药后今天去复查各项治标都有所上升太高兴了,我老公的血红蛋白升到了126了,血小板也上来了,很感谢史主任谢谢给我们第二次生命!

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  • 赵先生

    疾病:血小板增多

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  • 孙先生

    疾病:血小板减少

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  • 钱先生

    疾病:血小板减少

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  • 李先生

    疾病:血小板减少

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    你好医生,我们回家用药后今天去复查各项治标都有所上升太高兴了,我父亲的血红蛋白升到了121了,血小板也上来了,很感谢谢主任谢谢给我们第二次生命!

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